Новый вариант лечения мышечной дистрофии Дюшенна (SAT-3247) показал многообещающие результаты на ... скачать в хорошем качестве

Новый вариант лечения мышечной дистрофии Дюшенна (SAT-3247) показал многообещающие результаты на ...

Уайлдон Фарвелл, доктор медицинских наук, главный врач клиники Satellos, рассказывает о безопасности и эффективности препарата SAT-3247 для лечения взрослых с мышечной дистрофией Дюшенна (МДД). МДД — это генетическое нервно-мышечное заболевание, характеризующееся прогрессирующей атрофией мышц. МДД встречается преимущественно у мужчин, хотя в редких случаях может поражать и женщин. Симптомы МДД включают прогрессирующую слабость и атрофию скелетных и сердечных мышц. Ранние признаки могут включать задержку способности сидеть, стоять или ходить, а также трудности с обучением речи. МДД вызвана мутациями в гене ДМД, кодирующем дистрофин. Недавние данные, представленные на 30-м ежегодном конгрессе Всемирного общества мышц, демонстрируют многообещающие клинические данные, демонстрирующие начальную эффективность перорального приема SAT-3247 один раз в день у взрослых с МДД. SAT-3247 — это пероральный низкомолекулярный препарат, разрабатываемый для восстановления скелетных мышц, утраченных в результате МДД, независимо от дистрофина и статуса мутации экзона. В исследовании фазы 1a/b изучалось действие SAT-3247 у пяти пациентов в возрасте от 20 до 27 лет в течение 28 дней. Как объясняет доктор Фарвелл, представленные данные продемонстрировали безопасность и хорошую переносимость SAT-3247 на протяжении всего исследования, а также желательный фармакокинетический профиль. Пациенты, получавшие SAT-3247, также продемонстрировали среднее улучшение максимальной силы захвата на 118,6% в доминирующей руке и среднее улучшение на 97,9% в неведущей руке. Это представляет собой приблизительное удвоение силы захвата с примерно 2 кг до примерно 4 кг, что значительно больше, чем зафиксировано в опубликованных данных о естественном течении заболевания для этой возрастной группы. Кроме того, у пациентов наблюдалось среднее улучшение прогнозируемой форсированной жизненной емкости легких на 5,8%, что также не соответствует данным о естественном течении заболевания. Все остальные показатели оставались стабильными в течение периода исследования, не наблюдалось побочных эффектов препарата средней степени тяжести или выше, а также не наблюдалось токсических эффектов, ограничивающих дозу. Пяти пациентам, участвовавшим в исследовании фазы 1b, было предложено принять участие в 11-месячном открытом исследовании последующего наблюдения, в котором также планируется участие дополнительных пациентов мужского пола в возрасте 16–25 лет. Первичными конечными точками данного исследования являются оценка долгосрочной безопасности и переносимости, а также влияние SAT-3247 на долю жира в двуглавой мышце плеча. Вторичными конечными точками являются влияние SAT-3247 на долю жира и влияние на силу и функцию мышц. На основании этих предварительных данных также планируется проведение рандомизированного, двойного слепого, плацебо-контролируемого, глобального исследования SAT-3247 фазы 2 для подтверждения концепции у детей с МДД, способных ходить. Первичные конечные точки будут оценивать безопасность и переносимость SAT-3247, а также его влияние на силу мышц. Вторичными конечными точками будет оценка влияния SAT-3247 на качество мышц, их функцию и регенерацию. Главы: Введение 00:00 Сателлитные клетки 1:11 Обзор SAT-3247 2:37 Возможное применение при других показаниях 5:18 Данные клинических исследований 5:59 Дальнейшие шаги 10:38 Обратная связь 12:18