05.04.2025 - Du labo au patient (3/4) - MNM sans traitement - Dr Valentin Loser (CHUV) скачать в хорошем качестве

05.04.2025 - Du labo au patient (3/4) - MNM sans traitement - Dr Valentin Loser (CHUV)

Le 5 avril 2025, l'Association Suisse Romande Intervenant contre les Maladies neuroMusculaires (ASRIMM) a organisé une journée à thème consacrée à la recherche, avec le soutien des entreprises pharmaceutiques Alexion, Biogen et PTC Therapeutics. Cette journée s'est tenue à Géopolis, UNIL. Dans son intervention intitulée "Maladies neuromusculaires sans traitement: état des lieux de la recherche", le Dr Valentin Loser, chef de clinique adjoint au service de neurologie du CHUV à Lausanne, présente les nouvelles techniques de thérapie génique et silençage génique, et quelques essais cliniques en cours et traitements prometteurs. Les maladies neuromusculaires sont un groupe de maladies rares, incurables et dégénératives. Les symptômes peuvent varier grandement d'un patient à l'autre et apparaitre à tout âge (selon la maladie spécifique), ce qui rend le diagnostic parfois difficile, voire le retarde de plusieurs années. Or, en l'absence d'un traitement 100% efficace, une prise en charge rapide est capitale pour freiner l'évolution de la maladie et aider les patients à conserver leur autonomie le plus longtemps possible. #recherche #maladiesrares #neuromuscular #continuouslearning #research #rarediseases #raredisease #rarediseaseawareness #asrimm