ژن درمانی/بیوشیمی دولین-استرایر-هارپر-لنینجر-تیتز-هنری/کنکور ارشد و دکترای وزارت بهداشت скачать в хорошем качестве

ژن درمانی/بیوشیمی دولین-استرایر-هارپر-لنینجر-تیتز-هنری/کنکور ارشد و دکترای وزارت بهداشت

ژن‌درمانی یعنی مجموعه‌ای از روش‌های درمانی که طی اونا با ترمیم و رفع عیب ژن، بیماری رو درمان می‌کنن. سابقا کل اقسام ژن درمانی متکی به نوعی وکتور برای انتقال عامل درمان به داخل سلول بودن ولی الان شیوه‌های دیگه ای هم عرضه شدن. اولین عمل بالینی ژن درمانی در سال ۱۹۹۰ توسط موسسات ملی بهداشت ایالات متحده رخ داد. ژن‌هایی که روی کرموزوم‌ها قرار دارن، واحدهای فیزیکی و اصلی پایه‌ای بدنن. ژن‌ها توالی‌های اختصاصی بازی هستن و چگونگی ساخت پروتئین‌هارو رمزبندی می‌کنن. البته ژن‌ها بیشتر مورد توجه قرار می‌گیرن ولی این پروتئین‌هان که اغلب کارکردهای حیاتی رو انجام می‌دن و حتی اغلب ساختارهای سلولی رو میسازن. زمانی که ژن‌ها به نحوی تغییر پیدا کنن که پروتئین‌های رمزبندی‌شده به وسیلهٔ اونا نتونن اعمال نرمالشونو انجام بدن، بیماری‌های ژنتیکی به وجود میان. ژن‌درمانی تکنیکیه برای تصحیح ژن‌های معیوبی که مسئول ایجاد بیمارین. پژوهشگران ممکنه یکی از چندین رویکرد موجود رو برای تصحیح ژن‌های معیوب به کار ببرن. ژن طبیعی ممکنه به داخل یک محل غیراختصاصی درون ژنوم کاشته بشه تا یک ژن بی عملکردو جایگزین کنه. این روش یک رویکرد رایجه. یک رویکرد دیگه تعویض ژن غیرطبیعی از طریق نوترکیبی هومولوگه. ژن غیرطبیعی رو میشه از راه جهش معکوس انتخابی ترمیم کرد، که سبب میشه، ژن به عملکرد نرمالش برگرده. تنظیم بیان یک ژن خاص رو هم میشه تغییر داد. توی اغلب بررسی‌های ژن‌درمانی، ژن «طبیعی» به داخل ژنوم وارد میشه تا جایگزین یک ژن بیماری‌زای «غیرطبیعی» بشه. یک مولکول حامل که بهش vector میگن، برای وارد کردن ژن درمان‌کننده به سلول‌های هدف بیمار مورد استفاده قرار میگیره.امروزه شایعترین وکتور مورد استفاده ویروسی است که به‌طور ژنتیکی تغییرداده شده تا DNA طبیعی انسانی رو حمل کنه. ویروس‌ها طوری تکامل پیدا کردن که ژن‌هاشونو به شیوه‌ای آسیب‌زا به داخل سلول‌های انسانی وارد کنن. دانشمندان سعی کردن تا از این توانایی ویروس‌ها سود ببرن و ژنوم ویروسهارو طوری دستکاری کنن که ژن‌های بیماری‌زا رو از سلول حذف و ژن‌های درمان‌کننده رو واردش کنن. سلول‌های هدف مثلاً هپاتوسیتهای بیمار با ناقل ویروسی آلوده میشن. پروتئین‌های جدید دارای عملکرد که توسط ژن درمان‌کننده ایجاد میشن، سلول رو به وضعیت طبیعی برمیگردونن. به غیر از ویروس‌ها، گزینه‌های دیگه ای برای وارد کردن ژن‌ها به داخل سلول‌ها وجود داره. ساده‌ترین روش واردکردن مستقیم DNA به داخل سلوله. این رویکرد از لحاظ کارکرد محدودیت داره چون میشه اونو فقط در مورد بافت‌های معینی به کار برد و نیاز به مقادیر زیادی DNA داره. یک روش دیگه غیرویروسی برای واردکردن ژن‌ها به درون سلول، ایجاد کره مصنوعی لیپیدی با هسته آب‌داره. این کره‌ها که بهشون لیپوزوم میگن، DNA رو از طریق غشای سلول هدف به درون اون منتقل می‌کنن. DNA درمانی رو همچنین میشه با اتصال شیمیایی DNA به یک مولکول که به گیرنده‌های سلولی خاص متصل میشه، به داخل سلول هدف وارد کرد. زمانی که این مولکول به این گیرنده‌ها متصل بشه، DNA توسط غشای سلولی بلعیده میشه و به داخل سلول میره. #ژن #ژن_خوك #ژن_درمانی #ژندرمانی