Новые данные о применении гивиностата для лечения пациентов с мышечной дистрофией Дюшенна скачать в хорошем качестве

Новые данные о применении гивиностата для лечения пациентов с мышечной дистрофией Дюшенна

Скотт Бэйвер, доктор философии, вице-президент по медицинским вопросам компании ITF Therapeutics, обсуждает новые данные о применении препарата Дувизат (гивиностат) у пациентов с мышечной дистрофией Дюшенна (МДД). МДД — редкое нервно-мышечное заболевание, характеризующееся прогрессирующей атрофией мышц. МДД встречается преимущественно у мужчин, хотя в редких случаях может поражать и женщин. Симптомы МДД включают прогрессирующую слабость и атрофию как скелетных, так и сердечных мышц. Ранние признаки могут включать задержку способности сидеть, стоять или ходить, а также трудности с обучением речи. МДД вызвана генетическими изменениями в гене МДД, участвующем в синтезе дистрофина. Гивиностат — пероральный ингибитор гистондеацетилазы (ГДАЦ), который регулирует избыточную активность ГДАЦ в мышцах, пораженных МДД, и восстанавливает экспрессию ключевых генов и биологических процессов, необходимых для поддержания и восстановления мышц. В настоящее время препарат показан для лечения пациентов с МДД в ​​возрасте 6 лет и старше. Новые данные о применении гивиностата у пациентов с МДД были представлены на ежегодной научной конференции Группы по изучению нервно-мышечных заболеваний (NMSG) 2025 года. Главы: Введение 00:00 Обзор ситуации с МДД 00:28 Обзор гивиностата 1:24 Данные, представленные на NMSG 2:46 Дальнейшие шаги 5:00 Обратная ссылка 5:45