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Journal Club: malattia di Fabry - lo studio BALANCE

Nel nostro Journal Club della Scuola di Nefrologia UNIMI di Marzo abbiamo affrontato lo Studio BALANCE, un trial clinico randomizzato, controllato, di fase III, che ha confrontato pegunigalsidasi alfa e agalsidasi beta, entrambi somministrati per via endovenosa, in pazienti adulti con Malattia di Fabry e coinvolgimento renale, precedentemente trattati con terapia enzimatica sostitutiva (ERT). L’obiettivo dello studio è stato dimostrare la non inferiorità di pegunigalsidasi alfa rispetto ad agalsidasi beta nella progressione del danno renale, con un possibile vantaggio dell’ERT pegilata in termini di stabilità enzimatica e tollerabilità. Ne abbiamo parlato insieme al Dott. Alessandro Leoni, specializzando al 3°anno della nostra Scuola, attualmente in rete formativa c/o l’Ospedale Luigi Sacco di Milano, con la partecipazione della Dott.ssa Costanza Conti, dirigente medico ospedaliero, che si occupa con un ambulatorio dedicato dei pazienti con malattia di Fabry nella stessa sede.