РЕДАКТИРОВАНИЕ ГЕНА МЛАДЕНЦА скачать в хорошем качестве

РЕДАКТИРОВАНИЕ ГЕНА МЛАДЕНЦА

#исследование #наука #ученые #младенец #болезнь #врожденнаяболезнь #интересно #прорыв Учёные сделали нечто невероятное — впервые в истории отредактировали ДНК человека прямо внутри его тела, и этим спасли жизнь младенцу. Сейчас расскажу, почему это реально важно. Раньше всё работало по схеме ex vivo, то есть «вне тела». Из человека брали клетки, исправляли в них поломанный ген, из-за которого он болел, потом возвращали клетки обратно. Так, например, лечат серповидноклеточную анемию. Но есть способ круче, он называется in vivo. Это когда редактирование происходит прямо внутри тела. Без всякого извлечения клеток. Просто вводишь нужные “инструменты” в организм, и они всё делают на месте. И вот впервые это реально сработало. Родился малыш с редким генетическим заболеванием, которое называется CPS1-дефицит. Из-за него белок превращается в яд. Без лечения половина таких детей умирает в младенчестве. Малышу стало плохо уже на второй день после рождения. Прогноз был тяжёлый, нужна была срочная пересадка печени. А для новорождённого это суперопасная и почти невозможная операция. Тогда родители пошли на смелый шаг — согласились на экспериментальное лечение, которое никогда раньше не пробовали на людях. Учёные из детской больницы в Филадельфии использовали метод под названием base editing. Это такая “мягкая” версия CRISPR, которая не ломает ДНК полностью, а просто меняет одну нужную “букву” в гене, аккуратно и точно. И что в итоге? Уже через 7 недель у малыша улучшился обмен веществ, дозу лекарства уменьшили в два раза, и главное никаких побочек. Да, пока это только один случай, и надо ещё наблюдать. Но сам факт — впервые человеку отредактировали ДНК прямо внутри организма, и это, возможно, спасло жизнь. Это уже не просто научная новость — это новая эра медицины. Редактирование ДНК, живой ребёнок, и он остался жив.