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🧠✨ Novas fronteiras terapêuticas em PSP e MSA – MDS Congress 2025

No congresso internacional da Movement Disorder Society de 2025, vimos avanços que reacendem a esperança de terapias modificadoras de doença para duas condições ainda sem tratamento efetivo: a Progressive Supranuclear Palsy (PSP) e a Multiple System Atrophy (MSA). 🔹 PSP – uma nova estratégia contra a tauopatia Dois estudos apresentaram resultados promissores com o FNP-223, um inibidor oral da enzima O-GlcNAcase (OGA). Essa enzima regula a O-GlcNAcilação da proteína tau — processo que influencia sua estabilidade e agregação. Nos estudos de fase 1, conduzidos em Lausanne, o FNP-223 mostrou-se seguro, bem tolerado e com boa penetração no sistema nervoso central. Por meio de exames de PET, foi possível demonstrar engajamento direto do alvo enzimático, abrindo caminho para o estudo de fase 2 (PROSPER trial) em pacientes com PSP. 🔹 MSA – terapias celulares e imunológicas em movimento Em Tel Aviv, um ensaio de fase 1 testou a administração intratecal de células-tronco derivadas da mucosa oral (hOMNSC300) em pacientes com MSA moderada e avançada. O tratamento mostrou perfil de segurança aceitável e sinais preliminares de desaceleração da progressão motora, sugerindo um possível efeito neuroprotetor. Já o estudo MASCOT, em andamento na Dinamarca, é o primeiro ensaio clínico de fase 3 a avaliar o anticorpo monoclonal amlenetug (Lu AF82422), que se liga à α-sinucleína, proteína central na fisiopatologia da MSA. Com 360 participantes, o estudo buscará confirmar se a imunoterapia pode retardar a degeneração neurológica e melhorar a qualidade de vida. 🔬 Esses estudos representam uma mudança de paradigma: da abordagem puramente sintomática para estratégias que visam a modificar os mecanismos moleculares da doença.