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ALS-Podcast #54 – Offene Fragen zur ALS (Runde 4) – Gespräch mit Patrick Großmann

Der ALS-Podcast mit dem Titel „Offene Fragen zur ALS“ greift Fragen auf, die per E-Mail und in den Kommentarfeldern auf diesem YouTube-Kanal gestellt wurden. Dieser Podcast ist die vierte Folge in dem Format „Offene Fragen zur ALS“. Die Fragen stellt Patrick Großmann –Journalist, Unternehmer und selbst an ALS erkrankt. Neben den Fragen aus der „Community“ bringt er eigene Themen und persönliche Sichtweise ein, die für eine größere ALS-Öffentlichkeit von Interesse sind. 01:00 aktuelle ALS-Situation von Patrick Großmann 03:30 genetische Therapie – Bericht und Kommentierung zu aktuellen Entwicklungen 08:30 Überlegungen zur Tofersen-Therapie bei ALS-Patienten ohne SOD1-Mutation 12:00 „Small interfering RNA“ (siRNA) als neuartige Arzneimittelform bei SOD1-ALS 16:00 die „Gen-Schere“ CRISPR-Cas9 – Vor- und Nachteil des Konzeptes 21:00 individuelle Heilversuche (IHV) zur genetischen Therapie in Bonn, Berlin und Ulm 25:00 „Plattform-Studien“ mit Reduktion der Placebogruppe in den USA; HEALEY ALS platform trials 28:00 Bekenntnis des Unternehmens Eli Lilly Inc. zur Medikamentenentwicklung bei der ALS 31:00 unterschiedliche Strategien von Medikamentenentwicklung 36:00 öffentliche Forschungsförderung in den USA in der Trump-Administration 42:00 Unterfinanzierung der ALS-Therapieforschung in Deutschland im Vergleich zu den USA 46:00 Studienergebnisse von AP101 (Phase 2) mit Antikörpertherapie gegen SOD1-Aggregate 48:00 Gründe für die Einschluss- und Ausschlusskriterien bei ALS-Studien 53:00 Neurofilament ligth chain (NfL) bei klinischen Studien 55:00 NfL bei der bulbären ALS 58:00 Definition von Krankheitsbeginn („Onset“) und prodromale Phase der ALS 1:02:00 ALS und COVID-19 1:07:00 Autoantikörper bei der ALS 1:09:00 regulatorische T-Zellen bei C9orf72-ALS 1:11:00 physikalische Therapie bei der ALS (Vibrationsplatten; Zwerchfellstimulation; Neuromodulation) 1:24:00 Schmerzen bei der ALS Das Gespräch von Patrick Großmann wird mit Prof. Dr. Thomas Meyer geführt – Neurologe und Leiter der ALS-Ambulanz der Charité. Der ALS-Podcast in dem Format "Offene Fragen zur ALS" wird im Abstand von mehreren Monaten wiederholt – je nach Eingang von weiteren offenen Fragen. Diese Fragen können direkt in den Kommentarfeldern des ALS-Podcast gestellt oder per E-Mail versendet werden: als-ambulanz@charite.de (Kennwort "ALS-Podcast – offene Frage zur ALS" in der Betreffzeile). Link zum Podcast: HEALEY ALS platform trials – https://www.massgeneral.org/neurology... Dieser Podcast wird durch die Boris Canessa ALS Stiftung unterstützt. Informationen zur Stiftung und ihren geförderten Projekten finden Sie auf der Website: https://canessa-als-stiftung.org