Ответы на ваши вопросы: Вопросы и ответы 2026 года скачать в хорошем качестве

Ответы на ваши вопросы: Вопросы и ответы 2026 года

Ответы на ваши вопросы. Генеральный директор n-Lorem, Стэн Крук, отвечает на вопросы непосредственно от сообщества исследователей наноредких веществ в этом специальном выпуске «Вопросы и ответы». Как часто проводится мониторинг безопасности лекарственных препаратов? Когда существующий ASO становится доступным для других? Отсутствие ограничений на количество принятых заявок и многое другое. У вас есть дополнительные вопросы? Напишите нам по адресу podcast@nlorem.org. В этом эпизоде ​​мы обсуждаем: 5:40 — Каков диапазон частоты интратекального и/или люмбального введения? Обычно ли препараты не проникают через гематоэнцефалический барьер? 7:06 — Как вы вводите ASO животным — в соответствии с тем, как вы планируете вводить его пациенту? 7:36 — Как вы оцениваете потенциальную токсичность целевого вещества, если у неклинического вида животных отсутствует целевая последовательность? 9:35 — Как часто проводится мониторинг безопасности? Мониторинг проводится только ежеквартально на заседаниях Совета по мониторингу данных/безопасности лекарственных средств (DSMB)? 11:03 - Как долго после разработки ASO для одного ребенка, он предлагается другим детям? Конечно, мы знаем, что им придется подать заявку. Становится ли ASO потенциально доступным для других детей после завершения двухлетнего испытания для первого ребенка? Или он потенциально доступен после нескольких доз для подтверждения безопасности и эффективности? 14:18 - Есть ли планы по коммерциализации лекарственных средств для нано-редких заболеваний? 16:27 - Какая доля учреждений выбирает использование внешних/централизованных институциональных наблюдательных советов (IRB)? 18:21 - Будет ли ограничение на количество принятых заявок от n-Lorem? Спрос будет только расти, и некоторые семьи опасаются, что n-Lorem может ограничить количество участников? 19:44 – После того, как наша команда неврологов займется оформлением заявки на нашего ребенка, что еще нам нужно сделать? Какой, я полагаю, наш следующий шаг? Что нам следует предпринять тем временем? 20:31 – Чего следует ожидать родителям после того, как их заявка будет принята в n-Lorem? 21:19 – Сроки этого процесса сильно различаются. Чего мне, как родителю, следует ожидать в отношении сроков? 22:30 – Есть компании и ученые, которые утверждают, что предоставляют ASO за плату. Что вы думаете об этих поставщиках? 23:40 – Основные идеи: Что такого в обучении n-Lorem, что будет широко применимо в научном сообществе; Мечтаем о большем и надеемся на большее