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Nuove strategie per il trattamento dell’emofilia

La terapia genica per l’emofilia ha fatto enormi passi avanti, con trattamenti già approvati per il fattore IX e risultati promettenti per il fattore VIII. Ma quali sfide restano da affrontare? Quali strategie si stanno sviluppando per migliorare la durata dell’espressione del fattore VIII e quali nuove tecnologie, come il gene editing e i nanobodies, potrebbero cambiare il futuro della terapia? E potrebbe davvero esistere un trattamento orale per l’emofilia? Ne abbiamo parlato con il professor David Lillicrap del Dipartimento di Patologia e Medicina Molecolare presso la Queen's University, Ontario, che abbiamo incontrato a Milano in occasione della 18ª edizione del Congresso EAHAD (European Association for Haemophilia and Allied Disorders).