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Essais cliniques innovants dans les maladies rares : méthodologies et perspectives

Le Dr Naïm Bouazza, de l’unité de recherche clinique de l’hôpital Necker - Enfants malades AP-HP, explore les défis et solutions pour mener des essais cliniques dans les maladies rares. Il présente les limites des essais randomisés classiques, les designs alternatifs adaptés aux petits effectifs, et l’apport des modèles quantitatifs avancés. Le Dr Bouazza détaille l’utilisation des jumeaux numériques, la modélisation pharmacocinétique/pharmacodynamique, et l’exploitation des entrepôts de données de santé pour renforcer l’inférence scientifique. Il met en lumière l’importance de la collaboration internationale, des approches fédératives pour le partage de données, et l’adaptation des critères d’évaluation par les autorités. Cette intervention offre un panorama des méthodes innovantes, des enjeux statistiques, et des perspectives pour accélérer l’accès aux traitements dans les maladies rares. *** Restez connecté à l'AP-HP : http://www.aphp.fr   / assistancepubliquehopitauxdeparis   https://bsky.app/profile/ap-hp.bsky.s...   / ap-hp     / hopitauxdeparis