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NACFC 2025 | 6 Años de Tratamiento Modulador Eficaz: Reflexionar y Mirar Adelante

Aunque los moduladores CFTR (proteína reguladora de la conductancia transmembrana de la fibrosis quística) supusieron un avance significativo, siguen existiendo lagunas en la comprensión y los retos. Durante la sesión plenaria 1 de la Conferencia Norteamericana de Fibrosis Quística de 2025, Claire Keating, MD, del Centro Médico Irving de la Universidad de Columbia, y Marcus Mall, MD, de la Universitätsmedizin Berlín, examinan el impacto transformador de los moduladores CFTR como forma de medicina de precisión en el tratamiento de la fibrosis quística. Los ponentes reflexionan sobre los conocimientos clave del desarrollo y el uso clínico de moduladores, destacando los beneficios previstos, la ampliación del uso y los resultados imprevistos. También se comentan los enfoques terapéuticos de nueva generación, incluidos los tratamientos de transporte iónico que funcionan más allá de la CFTR. Reproducido en directo desde Seattle el 23 de octubre de 2025. 0:00:00 | 6 años de tratamiento modulador altamente eficaz y más: Reflexionar, mirar hacia adelante 00:01 | El Dr. Michael Boyle da la bienvenida al público en el plenario 1. 06:54 | KC White, comparte una historia de progreso del laboratorio de CF Foundation Therapeutics 12:35 | El Dr. Steven Rowe presenta el Plenario 1 22:45 | La Dra. Claire Keating analiza el impacto de los moduladores CFTR en la fibrosis quística 23:59 | ¿Cómo han afectado los moduladores CFTR a la función pulmonar general en personas con FQ? 25:38 | El uso de moduladores altamente eficaces está en continuo aumento en los Estados Unidos. 26:48 | VIDEO: Sydney, un adulto con FQ, comparte su experiencia con el tratamiento modulador CFTR 30:44 | Para la mayoría de las personas con FQ, los moduladores siguen siendo seguros y eficaces 32:15 | ¿Cómo afectan los moduladores a otras medidas de salud pulmonar, como el índice de aclaramiento pulmonar (IAP), el taponamiento mucoso y la infección? 37:03 | ¿Cómo afectan los moduladores al páncreas, incluida la diabetes relacionada con la FQ (CFRD) y la función pancreática exocrina? 40:04 | ¿Cómo afectan los moduladores al aparato digestivo, incluidos los síntomas gastrointestinales y la enfermedad hepática? 43:15 | ¿Pueden los moduladores afectar los resultados de salud mental? 45:09 | ¿Qué sabemos sobre la dosificación y la exposición a los fármacos? 47:14 | ¿Qué sabemos sobre los moduladores durante el embarazo? 51:55 | Desafíos continuos y necesidades no satisfechas 53:29 | Marcus A. Mall, MD, habla sobre los nuevos límites que los investigadores están explorando para restaurar la función de CFTR 53:58 | Expansión de moduladores a mutaciones no-F508del 58:34 | ¿Cómo restauran los moduladores la función de CFTR en diferentes tipos de mutaciones? 1:00:23 | Los moduladores de próxima generación pueden restaurar la función de CFTR a niveles normales 1:06:54 | ¿Cómo podrían los fármacos de lectura continua restaurar la función de CFTR en mutaciones sin sentido (clase I)? 1:10:03 | ¿Qué estrategias estamos siguiendo para mejorar el aclaramiento mucociliar y reducir la inflamación? 1:16:55 | Conclusión: Lo que sabemos sobre la terapia moduladora y hacia dónde se dirige la investigación futura