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Giornata Mondiale Malattie Rare. nuovo farmaco per l'EPM, malattia ematologica ultra rara

https://www.medicinaeinformazione.com/   / medicinaeinformazione     / einformazione   MALATTIE RARE: NUOVE OPPORTUNITA' DI CURA PER LA EMOGLOBINURIA PAROSSISTICA NOTTURNA (EPN) MALATTIA EMATOLOGIA ULTRA RARA - APPROVAZIONE AIFA PER IL FARMACO A LUNGA DURATA D'AZIONE CHE MIGLIORA PROGNOSI E QUALITA' DI VITA DEI PAZIENTI Il termine raro indica qualcosa di unico, di prezioso, ma quando ad essere rara è una malattia le difficoltà che si incontrano nel percorso di diagnosi e di cura sono ostacoli a volte insormontabili. Spesso le famiglie sono costrette a consultare numerosi medici prima di trovare uno specialista in grado di formulare la diagnosi esatta e non sempre sono disponibili terapie efficaci e mirate. Uno scenario che fortunatamente negli ultimi anni sta cambiando grazie a programmi di ricerca che stanno dando risposte e cure a migliaia e migliaia di pazienti. Per una malattia rara in particolare, la emoglobinuria parossistica notturna o EPN, una malattia ematologia ultra rara caratterizzata da una cronica distruzione di globuli rossi causata dalla mutazione di un gene, oggi è disponibile una nuova opzione terapeutica, ravulizumab, un anticorpo monoclonale a recentemente approvato dall’AIFA che aiuterà a tenere sotto controllo la malattia migliorando così la prognosi e la qualità di vita dei pazienti. Abbiamo parlato di tutto questo con : SImona SIca, Direttore UOC Ematologia e Trapianto di cellule staminali, Fondazione Policlinico Universitario Agostino Gemelli IRCCS UCSC, Roma Anna Chiara Rossi, VP & General Manager Italy, Alexion, AstraZeneca Rare Disease Fra le domande: Una fotografia della patologia e come si manifesta Un identikit dei pazienti Quale è il percorso del paziente, quali accertamenti sono necessari? Lo scenario terapeutico e come cambia con l’arrivo di ravulizumab Per quali pazienti è indicato? Pazienti naive, pazienti già in trattamento? Modalità di somministrazione, valore dei un farmaco a lunga durata d'azione per una miglior qualità di vita L'importanza della ricerca biomedica nel campo delle malattie rare e il valore di questo nuovo farmaco. Il futuro delle malattie rare, cosa aspettarsi dalla ricerca I progetti e i servizi di assistenza che possono migliorare la vita dei pazienti e delle famiglie con malattie rare